Gen tedavisi nadir kan hastalığını düzeltir

Alman araştırmacılar, gen terapisi (veya gen terapisi) vasıtasıyla, sorumlu genin arızasını düzeltmeyi başardıklarını bildirdi. Wiscott-Aldrich sendromu , nadir görülen fakat yıkıcı olan bir hastalık çocuklar çünkü bu kanama küçük darbeler veya çizikler ile uzar. Haber portalı, bu bozukluğun çocukları belirli kanser türlerine ve tehlikeli enfeksiyonlara karşı savunmasız bıraktığını belirtti. Sağlık Günü Haberleri.

Deney başarılı kabul edildi, çünkü implante edilmiş hücreler yapabildi. trombosit sayısını artırmak ve bağışıklık sisteminin bazı hücrelerini geliştirmek.

Ancak, çalışmaya katılan 10 çocuktan biri akut gelişti T hücreli lösemi , takma işleminin bir sonucu olarak sağlıklı gen Bir viral vektör vasıtasıyla (genetik materyali başka bir hücrenin çekirdeğine sokmak için bir araç olarak görev yapan değiştirilmiş bir virüs).

Çalışmada potansiyel bir ilerleme göstermektedir gen tedavisi Genetik bozukluğa sahip kök hücreli, uzman ve yönetici Yaşlanma ve Beyin Onarımında Mükemmellik Merkezi Güney Florida Üniversitesi’nde Paul Sanberg için Sağlık Günü Haberleri, bulmanın gerekli olduğunu kabul etmesine rağmen daha verimli vektörler ve sigortası.

Wiskott-Aldrich sendromu geliştiren çocuklar ... genetik kusur miras kalan X kromozomu sayısı ve boyutunu etkileyen, trombositler ve kolayca kanamaya ve acı çekmeye karşı daha hassas olmalarını sağlar enfeksiyonları.

Bu sendrom için en çok kullanılan tedavi omurilik nakli İşe yarayan, hastayı iyileştirebilir, ancak vücudun üretebileceği reddedilme ve sonradan ortaya çıkan enfeksiyonlara karşı tehlikeli bir prosedür olmasına rağmen.


Video Tıp: Göz Altı Şişmesi İbrahim Saraçoğlu (Mayıs Ayı 2024).