Kistik fibrozun yeni ilacı olabilir

• Nisan 29, 2024

Kistik fibrozu olan kişiler sayesinde yeni ilaç bu büyük ölçüde iyileştirmek için kanıtlamıştır akciğer fonksiyonu acı çekenlerden.

Hap, bu kalıtsal hastalığın belirtilerine değil, sorunun nedenine saldıran ilk ilaçtır; Ancak, durumdan muzdarip insanların sadece% 5’i mutasyon ilacın çalışması için gerekli. İkinci bir ilaç soruşturma altındadır, böylece ikisinin kombinasyonu ile hastalıkları daha etkili bir şekilde düzeltirler.

Peter Mueller , Massachusetts, Cambridge’deki Vertex Pharmaceuticals’ın bilimsel direktörü ve ekibi ilaç VX-770 ve bir yıl boyunca kistik fibrozu olan 161 kişilik bir gruba plasebo.

Sonuçlar, katılımcıların çoğunun normal akciğer fonksiyonunun% 60'ını geri kazandığını göstermiştir. Kim aldı VX-770 plasebo alanlara kıyasla akciğer fonksiyonlarında% 20 civarında bir iyileşme vardı.

"Sonuç beklentilerimizi aştı," dedi Mueller keşfi açıkladıktan sonra.

Kistik fibroz bir genetik hastalık , tüm vücuda saldıran, ilerici bir neden olan sakatlık ve muhtemelen ölüm. Akciğerleri, sindirim sistemini, ter bezlerini ve diğer bölgeleri etkiler.

Nedeni kistik fibroz bu bir kusur nedeniyle protein Akciğer hücrelerinin kistik fibrozun transmembran iletkenlik düzenleyicisi (CFTR, kısaltması ile ingilizce). İlaç VX-770, bu proteinin neden olduğu hasara saldırır ve düzeltir.

CFTR proteinleri zarının yüzeyinde kanallar oluşturmak akciğer ve hücre dışında ve içinde klorür iyonları taşıyan diğer hücreler. Başarısız olduklarında, akciğerler dolmaya başlar. sümük nefes almayı zorlaştırır ve en savunmasız hastalara enfeksiyonları engeller.

VX-770 arızayı düzeltir ve "kanalları açar", diyor Stuart Elborn , İngiltere'deki Queen's Üniversitesi'nden ve testin baş araştırmacısından.

Vertex, ilacın 2 veya 3 ayda ABD ve Avrupa tarafından onaylanacağını beklediğini açıkladı.

Kaynak: Kistik Fibroz Vakfı, Haber Bilimcisi ve Meksika Kistik Fibroz Derneği.

Video Tıp: Kistik Fibrozis, Genetik, Göğüs Hastalıkları, Pediatri (Nisan 2024).